EN
2025年8月26日，九芝堂美科(北京)細胞技術有限公司（以下簡稱“九芝堂美科”）與首都醫科大學附屬北京安定醫院（以下簡稱“北京安定醫院”）合作的人骨髓間充質干細胞注射液治療孤獨癥譜系障礙（ASD）臨床試驗啟動會在北京順利舉辦。
這是九芝堂美科自主研發的第3款國產干細胞新藥（生物制品Ⅰ類），也是我國首例使用人骨髓間充質干細胞治療孤獨癥譜系障礙（ASD）的新藥臨床試驗。
01
本臨床試驗是一項評估人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）注射液治療孤獨癥安全性和初步療效的開放標簽Ⅰ期研究。其臨床試驗用藥品為人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）注射液，由九芝堂美科自主研發，源自健康年輕成人供者骨髓，并全程在模擬人體真實生理環境——低氧條件下培養。這款藥物作為生物制品Ⅰ類，旨在為孤獨癥譜系障礙（ASD）患者提供一種全新的治療選擇。
孤獨癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorder，簡稱ASD），又稱自閉癥，是一種復雜的神經發育障礙，通常在兒童早期顯現，特征為社交溝通困難、重復性行為及興趣狹窄。根據2022年8月國家衛生健康委辦公廳《關于印發0～6歲兒童孤獨癥篩查干預服務規范（試行）的通知》，我國兒童自閉癥患病率約為7‰，意味著每1000名兒童中就有7名可能正在面臨孤獨癥的挑戰。美國2020年的數據顯示，8歲兒童中孤獨癥總患病率為2.76%，其中男童患病率是女童的3.8倍。目前，國內尚無批準的以ASD為適應癥的藥物，因此研發安全有效的治療藥物是當前未被滿足的重大臨床需求。
02
本項目由首都醫科大學附屬北京安定醫院院長、國家精神疾病醫學中心主任、國家精神心理疾病臨床醫學研究中心主任——王剛教授領銜，該團隊在抑郁癥、雙相情感障礙、精神分裂癥、焦慮障礙以及精神藥理學等多個領域擁有深厚的學術造詣和豐富的臨床經驗。
現場該項目主要研究者王剛教授帶領醫療專家研究組成員詳細介紹了九芝堂美科孤獨癥譜系障礙（ASD）干細胞新藥臨床試驗方案，包括研究背景、入排標準、分組設計以及受試者權益保護等內容。參會各方就研究方案的科學性、倫理性和合規性進行了深入詳盡的討論，確保試驗的安全性和有效性。
王剛教授表示接下來將帶領專家團隊以專業、嚴謹的態度投入到與九芝堂美科合作的干細胞治療孤獨癥譜系障礙（ASD）臨床試驗的研究中。希望接下來雙方協同配合齊發力，全力以赴扎實推進項目進程，攜手加速推進干細胞研究成果的應用轉化。
03
九芝堂美科董事長張全成表示：“每一個孤獨癥孩子背后，都是一個承受著巨大壓力與期盼的家庭。他們面臨的不僅是疾病的困擾，更是社會融入、教育、未來生活的重重挑戰。這份沉甸甸的社會影響，讓我們深感責任重大。九芝堂美科致力于將干細胞這一前沿科技轉化為真正能惠及患者的創新藥物。我們啟動這項孤獨癥新藥臨床試驗，不僅是一項科研突破，更是一份沉甸甸的承諾——我們希望用現代科技的力量，為這些特殊的孩子和他們的家庭點燃新的希望之光?！?/span>
此次九芝堂美科與北京安定醫院的戰略合作，將深度融合北京安定醫院深厚的臨床診療經驗與九芝堂美科成熟的干細胞生產技術及完善的質量管理體系，共同開辟干細胞治療孤獨癥譜系障礙（ASD）的全新路徑。雙方將依托互補優勢，以嚴謹的科學態度和創新精神，加速推進臨床研究進程，系統驗證干細胞療法在改善患者社交、認知及行為功能方面的潛力。我們堅信，這一開創性的合作將為孤獨癥治療領域樹立里程碑，為全球患者家庭帶來切實可見的希望之光，推動醫學進步與人文關懷的深度融合。
